Células-tronco agora podem ser editadas geneticamente dentro do corpo: Harvard

Por , em 11.06.2019

Uma nova pesquisa conduzida por cientistas da Universidade de Harvard (EUA) editou com sucesso os genes de células-tronco enquanto elas ainda estavam dentro do corpo.

Esse é um avanço importante. Nos últimos anos, pesquisadores conseguiram corrigir doenças genéticas removendo essas células-tronco, editando seus genomas e implantando-as novamente no paciente, mas isso acrescenta complicações – complicações que agora podem ser resolvidas.

O diferencial

Quando se trata de doenças genéticas, apenas o tratamento de células doentes não é muito útil. Se não abordarmos as células-tronco, elas substituirão rapidamente as células saudáveis ​​por outras doentes.

Atualmente, o “conserto” de células-tronco envolve removê-las de seus esconderijos no interior do corpo, alterá-las geneticamente em laboratório e colocá-las de volta no paciente.

No entanto, existem muitas coisas que podem dar errado nesse procedimento: as células-tronco podem morrer na placa de Petri, o sistema imunológico do paciente pode rejeitá-las uma vez transplantadas, ou elas podem simplesmente falhar e não se tornarem ativas de volta no corpo.

“Quando você tira as células-tronco do corpo, tira-as do ambiente muito complexo que as nutre e sustenta, e elas entram em choque”, explica Amy Wagers, principal pesquisadora do estudo. “Isolar as células as altera. O transplante de células as altera. Fazer as mudanças genéticas sem ter que isolá-las e transplantá-las preservaria as interações regulatórias das células – isso é o que nós queríamos fazer”.

Os testes

Com base em trabalhos anteriores, a equipe utilizou diferentes tipos de vírus adeno-associados (AAVs). Esses vírus podem entrar em células de mamíferos e são alterados de forma a não causar doenças. Pelo contrário, eles carregam carga útil, como “máquinas de edição de genes”.

Em testes com ratos, os pesquisadores usaram os AAVs para levar o sistema de edição de genes CRISPR a diferentes tipos de células-tronco e progenitoras da pele, do sangue e do tronco muscular. Para saber se o sistema funcionava, as células-tronco foram editadas para ativar genes “repórteres”, que emitiriam um vermelho fluorescente.

E funcionou. Os pesquisadores descobriram que até 60% das células-tronco no músculo esquelético brilharam em vermelho, indicando que foram editadas, bem como até 27% das células progenitoras da pele e 38% das células-tronco na medula óssea.

Na sequência, os pesquisadores notaram que outras células dérmicas também pareciam ter sido editadas, indicando que mudanças nas células-tronco da pele estavam sendo passadas adiante.

Novos tratamentos

De acordo com a equipe de Harvard, esse avanço pode levar a novos tratamentos para doenças genéticas, particularmente aquelas como a distrofia muscular, que dependem da regeneração de tecidos.

“Até agora, o conceito de entregar genes saudáveis ​​para células-tronco usando AAV não tem sido prático porque essas células se dividem muito rapidamente em sistemas vivos, então os genes liberados são rapidamente diluídos nas células”, afirma Sharif Tabebordbar, um dos autores do estudo. “Nossa pesquisa demonstra que podemos modificar permanentemente o genoma de células-tronco e, portanto, suas progênies, em seu nicho anatômico normal. Há muito potencial para levar essa abordagem adiante e desenvolver terapias mais duráveis ​​para diferentes formas de doenças genéticas”.

Um artigo sobre as descobertas da pesquisa foi publicado na revista científica Cell Reports. [NewAtlas]

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