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Descoberta pode interromper avanço de terrível doença degenerativa

Por , em 12.12.2017

Sarah Tabrizi, a pesquisadora que liderou o estudo

Testes clínicos feitos por pesquisadores da Universidade College London (Reino Unido) corrigiram o defeito genético que causa a doença neurodegenerativa de Huntington.

O medicamento experimental, injetado na coluna vertebral dos pacientes, baixou com segurança os níveis de proteínas tóxicas nos seus cérebros.

Agora, há esperança de que essa condição mortal possa ser interrompida, e eventualmente até curada.

O que estamos tentando parar: a terrível doença de Huntington

A doença de Huntington é uma das mais devastadoras existentes. Alguns pacientes a descrevem como uma mistura de Parkinson, Alzheimer e Lou Gehrig.

“Você termina em quase um estado vegetativo, é um fim horrível”, disse Peter Allen, 51 anos, um dos pacientes do estudo, que está nos estágios iniciais de Huntington.

A doença é hereditária. Peter viu sua mãe, seu tio e sua avó morrerem dela. Testes mostram que seu irmão e sua irmã também desenvolverão a doença. Os três têm oito filhos – todos jovens adultos, cada um dos quais com 50% de chances de desenvolver a doença.

A morte imparável de células cerebrais deixa os pacientes em um declínio permanente, afetando seu movimento, comportamento, memória e capacidade de pensar com clareza.

A doença geralmente afeta as pessoas em seu auge – em seus 30 e 40 anos. Os pacientes morrem cerca de 10 a 20 anos após o início dos sintomas.

O estudo

A doença de Huntington é causada por um erro em uma seção de DNA chamada de gene huntingtin. Normalmente, ela contém as instruções para fazer a proteína huntingtina, vital para o desenvolvimento do cérebro. Um erro genético corrompe a proteína e a transforma em uma assassina de células cerebrais.

O novo tratamento é projetado para silenciar esse gene. No estudo, 46 pacientes receberam injeções com o medicamento direto no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal.

O procedimento foi realizado no Centro de Neurologia Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia em Londres. Os médicos não sabiam o que aconteceria. Um receio era de que as injeções causassem meningite fatal.

Felizmente, o primeiro teste clínico em humanos mostrou que a droga era segura, bem tolerada pelos pacientes e capaz de reduzir significativamente os níveis de huntingtina no cérebro.

Resultados promissores

Os médicos não estão chamando sua descoberta de cura. Eles ainda precisam de dados fundamentais de longo prazo para saber se essa redução dos níveis de huntingtina irá mudar o curso da doença.

No entanto, a pesquisa com animais sugere que isso vai ocorrer. Algumas funções motoras já foram recuperadas nesses experimentos.

“Tenho visto pacientes na clínica há quase 20 anos, vi muitos dos meus pacientes ao longo desse tempo morrerem. Pela primeira vez temos esperança de uma terapia que um dia pode retardar ou prevenir a doença de Huntington”, disse Sarah Tabrizi, pesquisadora e diretora do Huntington’s Disease Center da Universidade College London ao portal BBC.

O próximo passo é estabelecer se a doença pode ser abrandada e, em última instância, prevenida, tratando os portadores de Huntington antes de eles desenvolverem quaisquer sintomas.

Esperança para outras doenças degenerativas

John Hardy, que recebeu o prêmio Breakthrough Prize por seu trabalho com a doença de Alzheimer, disse à BBC que esse é, potencialmente, o maior avanço no tratamento de doenças neurodegenerativas nos últimos 50 anos.

O cientista, que não esteve envolvido na pesquisa, acredita que a mesma abordagem pode ser possível em outras condições que apresentam acumulação de proteínas tóxicas no cérebro, como Parkinson e Alzheimer.

Inclusive, novos estudos estão sendo planejados para usar a técnica de silenciamento de genes para diminuir os níveis de tau, proteína que causa Alzheimer e outras demências.

Enquanto essa pesquisa representa um enorme passo em frente, ainda não está claro se o silenciamento de genes vai funcionar em outras doenças neurodegenerativas.

Os detalhes destes testes clínicos serão apresentados e publicados no próximo ano. [BBC]

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