Em um novo estudo da Universidade do Texas (EUA), uma droga inédita que ataca uma fusão de genes encontrada em muitos tipos de câncer foi eficaz em 93% dos pacientes pediátricos testados.
Os incríveis resultados da pesquisa foram publicados na revista The Lancet Oncology.
Os resultados de um outro estudo com a mesma droga em pacientes adultos – com uma taxa de resposta de 75% – foram publicados no mês passado na revista New England Journal of Medicine.
Larotrectinibe
A maioria dos medicamentos contra o câncer é direcionada a órgãos ou locais específicos do corpo. O larotrectinibe é o primeiro remédio a receber a designação de terapia inovadora pela Administração de Drogas e Alimentos dos EUA.
Ele pode ser dado a pacientes com uma fusão específica de dois genes, independentemente do tipo de câncer que apresentam.
“Em alguns tipos de câncer, uma parte do gene TRK se liga a outro gene, o que é chamado de fusão. Quando isso ocorre, o gene TRK passa a estar onde não deveria e faz com que células cancerosas cresçam. O que é único sobre a droga é que ela é muito seletiva; bloqueia apenas os receptores TRK”, disse o principal autor do estudo, o Dr. Ted Laetsch.
Ou seja, o larotrectinibe alveja fusões de TRK, que podem ocorrer em muitos tipos de câncer, incluindo câncer de pulmão, cólon, tireoide e mama, assim como certos tumores pediátricos.
O TRK é um gene que desempenha um papel fundamental no desenvolvimento do cérebro e do sistema nervoso, mais tarde tendo um papel limitado nas suas funções, como a regulação da dor na vida adulta.
Sucesso
Embora as fusões de TRK ocorram em apenas uma pequena porcentagem de cânceres comuns em adultos, elas ocorrem com frequência em alguns casos raros de câncer pediátrico, como fibrossarcoma infantil, nefroma mesoblástico congênito celular e câncer de tireoide papilar.
“Cada paciente com um tumor sólido positivo para fusão de TRK tratado neste estudo viu seu tumor encolher. A taxa de resposta quase universal vista com larotrectinibe é sem precedentes”, afirmou o Dr. Laetsch.
Por exemplo, o caso de Briana Ayala, de 13 anos, que tinha um tumor raro no abdômen em volta da aorta, a maior artéria do corpo. Apesar de arriscada, ela fez uma cirurgia para remover partes de sua aorta a fim de se livrar da maior parte do tumor também.
Mas o câncer voltou a crescer e nenhum outro tratamento estava disponível. Briana tinha a fusão de TRK, e então se inscreveu para o ensaio clínico do larotrectinibe, tomando o medicamento duas vezes ao dia.
Em poucas semanas, a dor e o inchaço no seu abdome diminuíram, e os exames mostraram que o tumor havia diminuído significativamente. Quase dois anos depois, Briana está de volta à escola.
Promissor
O larotrectinibe pertence a uma classe de moléculas conhecidas como inibidores de quinase, que atuam reduzindo a atividade enzimática de uma reação celular chave.
A seletividade do remédio significa que ele não causa efeitos colaterais severos associados com muitos tratamentos tradicionais de câncer. Nenhum dos pacientes com fusões de TRK teve que abandonar o estudo por causa de um efeito colateral induzido pela droga.
Igualmente importante, a resposta foi duradoura para a maioria dos pacientes. “Para alguns dos medicamentos-alvo no passado, muitos pacientes responderam inicialmente, mas desenvolveram resistência rapidamente. Até o momento, a resposta a essa droga parece ser durável na maioria dos pacientes”, comemorou o Dr. Laetsch.
O próximo passo da pesquisa é um ensaio clínico envolvendo uma droga semelhante para os pacientes que de fato desenvolveram resistência. [MedicalXpress]