A Primeira Medicina Crispr Agora Está Aprovada nos EUA
Hoje, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA, na sigla em inglês) concedeu aprovação a uma terapia médica inovadora, marcando a primeira utilização da edição genética Crispr em um tratamento. Essa terapia, batizada de Casgevy, representa um avanço significativo no tratamento da doença falciforme, um distúrbio sanguíneo hereditário que afeta mais de 100.000 pessoas nos Estados Unidos. O Reino Unido já havia autorizado esse tratamento pioneiro em 16 de novembro. Desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals, de Boston, e pela Crispr Therapeutics, da Suíça, a terapia é um marco na medicina moderna.
O principal objetivo do Casgevy é combater as crises dolorosas, um sintoma comum da doença falciforme. Para isso, células do paciente são modificadas fora do corpo, corrigindo a falha genética que causa a doença. A terapia é indicada tanto para adultos quanto para crianças a partir de 12 anos que sofrem crises de dor frequentes. Surpreendentemente, requer apenas uma aplicação, e seus efeitos podem durar anos ou até décadas.
Vence Bonham, diretor adjunto interino do Instituto Nacional de Genoma Humano dos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA, considerou este desenvolvimento um avanço crucial, enfatizando seu potencial para transformar vidas e aliviar significativamente o fardo da dor.
A FDA planeja decidir até 30 de março se essa terapia também será apropriada para tratar a beta-talassemia, outro distúrbio sanguíneo. Vale destacar que a aprovação concedida pelo Reino Unido em novembro incluiu tanto a doença falciforme quanto a beta-talassemia.
A doença falciforme se caracteriza pela presença de glóbulos vermelhos rígidos e em forma de foice, em contraste com os normais, flexíveis e arredondados. Essas células anormais tendem a se aglomerar, bloqueando o fluxo sanguíneo e desencadeando intensas crises de dor. Com o tempo, a doença pode causar danos a órgãos devido à morte prematura dessas células “falciformes”, resultando em uma deficiência de glóbulos vermelhos saudáveis. Essa carência leva à anemia, caracterizada por fadiga, falta de ar e tonturas, e reduz a expectativa de vida em mais de vinte anos em comparação com a população geral dos EUA.
Samarth Kulkarni, CEO da Crispr Therapeutics, descreveu a doença como extremamente pesada, com os pacientes vivendo constantemente sob a sombra da mortalidade.
A causa subjacente do transtorno é uma forma defeituosa de hemoglobina, proteína responsável pelo transporte de oxigênio no corpo, resultante de uma mutação no gene HBB. Pessoas com doença falciforme herdam esse gene mutado de ambos os pais.
O Casgevy utiliza a tecnologia Crispr, premiada com o Nobel, para reprogramar as células dos pacientes para produzir hemoglobina normal. O processo envolve a extração de células-tronco da medula óssea do paciente, modificando-as em laboratório para estimular a produção de hemoglobina fetal, que normalmente cessa logo após o nascimento, e depois reintroduzindo essas células modificadas na corrente sanguínea do paciente.
Em ensaios clínicos, 45 pacientes receberam Casgevy, e dos 31 monitorados por dois anos, 29 não tiveram crises de dor por pelo menos um ano após um único tratamento.
Anteriormente, a única cura para a doença falciforme era um transplante de células-tronco de um doador compatível, um procedimento arriscado com disponibilidade limitada. Espera-se que os tratamentos com Casgevy comecem no início do próximo ano, após algumas semanas de coleta de células, edição e verificações de qualidade.
Além disso, a FDA aprovou outra terapia gênica para a doença falciforme, a Lyfgenia, desenvolvida pela Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts. Ao contrário do Casgevy, a Lyfgenia não emprega a tecnologia Crispr, mas adiciona um gene terapêutico às células para que elas possam produzir hemoglobina saudável. Em testes, eliminou crises de dor na maioria dos pacientes entre seis e dezoito meses após o tratamento. No entanto, a Lyfgenia vem com um aviso severo de segurança, pois alguns pacientes desenvolveram câncer no sangue após o tratamento, exigindo monitoramento vitalício.
Alexis Thompson, do Hospital Infantil da Filadélfia, acredita que essas novas terapias gênicas revolucionarão o tratamento, oferecendo a possibilidade de curar a doença falciforme, uma conversa que era impensável há alguns anos. [Wired]
